澳大利亚科学家取得了一项重大发现，可以支撑下一代基于RNA的疗法，并带来更有效、更持久、具有更广泛潜在用途的基于RNA的药物。

在《自然》杂志上发表的一篇论文中，PeterMacCallum癌症中心的科学家ViWickramasinghe和LinhNgo以及南澳大利亚大学和南澳病理学癌症生物学中心的合作者GregGoodall描述了一种新途径，可以帮助克服RNA的主要缺点迄今为止基于的治疗方法。

目前，这些突破性疗法利用mRNA——可注射的遗传物质，产生所需的治疗或疫苗效果，但mRNA一旦被人体吸收，也会迅速分解。

该研究的资深作者Wickramasinghe博士解释说：“mRNA的线性形状使其相对不稳定，并且在体内缺乏持久性，这一直是基于RNA的疗法在癌症等疾病中的潜在应用的限制因素。”纸。

“出于这个原因，人们对另一种更强大的RNA形式(称为环状或circRNA)越来越感兴趣和兴奋，它具有遗传物质闭环的形状，使其更加耐用。然而circRNA运作方式的关键特征直到现在，细胞内的情况仍然是一个谜。”

科学家们发现了细胞核中产生的环状RNA如何主动从细胞核转运到细胞体内的作用位点(“细胞质”)。了解这一途径是利用circRNA实现治疗目的的重要一步，与mRNA的方式大致相同。

“有趣的是，这种机制类似于一些蛋白质被转运出细胞核的方式，而不是用于输出其他类型RNA的机制，”Goodall教授说。

“这进一步证实了这些环状RNA(其中有许多不同类型)是在细胞中执行重要功能的——对于迄今为止发现的大多数环状RNA来说，这一争论尚不清楚。

“现在这种分子机制已经得到解决，它为操纵它以获得有益结果(例如疾病治疗)提供了可能性。”

Wickramasinghe博士表示，这项工作于2017年开始时，是“纯粹的基础性、蓝天发现研究”，距离新冠大流行预示着世界上第一个mRNA疫苗的到来还有好几年。

“没有人能够预测基于mRNA的疗法将如何改变医学，也没有人能够预测circRNA在支持下一代基于RNA的疗法方面的巨大潜力，”Wickramasinghe博士说。

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