AndelynBiosciences是一家从事以患者为中心的细胞和基因治疗的CDMO，已被选中在其悬浮平台中为美国国立卫生研究院(FNIH)加速药物合作伙伴关系基金会的多个项目生产腺相关载体(AAV)疗法®(AMP®)定制基因治疗联盟(BGTC)。

BGTC选择重点关注八个罕见疾病项目，Andelyn选择优化和扩展AAV治疗流程，用于治疗CNGB1视网膜色素变性45和NPHP5视网膜变性。AMPBGTC由FNIH管理，是NIH、FDA、生物制药和生命科学公司以及非营利组织和其他组织之间的公私合作伙伴关系，其使命是加快AAV基因疗法的开发和交付，以治疗数百万患者。患有罕见疾病的人。

“作为专注于患者的AAV基因疗法的长期先驱，我们与BGTC具有巨大的协同效应，”Andelyn的CCOMattNiloff评论道。“Andelyn很荣幸能够与FNIH/BGTC合作开发第一个AMP，该AMP是专门为帮助克服与开发罕见疾病基因疗法相关的主要障碍而建立的。”

FNIH科学合作副副总裁兼AMP项目主任CourtneySilverthorn补充道：“这是实现我们最终目标的重要一步，即更快地为有需要的罕见疾病患者提供基因疗法，并且一路上遇到的障碍更少。””。

版权说明：本站所有作品图文均由用户自行上传分享，仅供网友学习交流。若您的权利被侵害，请联系我们

标签：