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ReciBioPharm与临床前基因治疗公司GeneVentivTherapeutics签署了一项合作协议,以推进基于腺相关病毒(AAV)的血友病通用基因疗法的开发,据报道,这是第一个用抑制剂治疗血友病患者的疗法。
GeneVentiv首席执行官DamonRace指出,GeneVentiv的GENV-HEM(AAV8.FVa)是一种单次输注、基于AAV的通用基因疗法,适用于所有类型的血友病,并已在临床前研究中证明了治疗功效和安全性。ReciBioPharm计划利用其位于马萨诸塞州沃特敦工厂的AAV制造平台加速这项技术的开发。
Race继续说道:“基因疗法带来了独特的开发和制造挑战,因此我们选择正确的合作伙伴至关重要,以最大限度地降低制造风险并确保我们达到关键的开发里程碑。”
“ReciBioPharm很快就证明了他们的团队是我们资产的完美开发和制造合作伙伴,使我们能够获得他们丰富的经验和令人印象深刻的能力。我们与他们的合作为我们提供了GLP和GMP产品,以实现我们的IND和I/II期里程碑。”
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