总部位于英国剑桥的基因治疗公司BrokenStringBiosciences宣布与伦敦弗朗西斯·克里克研究所开展新的研究合作。克里克研究所的研究人员计划利用BrokenString的DNA断裂图谱平台(称为INDUCE-seq™)开发肌萎缩侧索硬化症(ALS)疗法的新应用。

ALS，也称为卢伽雷氏病，是一种进行性、无法治愈的神经退行性疾病，影响身体的自主控制和基本身体功能。超过90%的ALS病例是散发性的，并且对其根本原因知之甚少。大多数治疗选择侧重于症状管理和阻止疾病进展，然而，对引起ALS的遗传学的更深入了解将为更个性化的治疗打开大门。

弗朗西斯·克里克研究所(FrancisCrickInstitute)是一家生物医学发现机构，致力于了解健康和疾病的基础生物学，该研究所的研究人员一直致力于了解ALS疾病机制的根本机制。SimonBoulton博士表示，他在克里克研究所的实验室一直在“探索细胞如何修复DNA损伤，以及这个过程中的失败如何导致疾病。”由RickiePatani博士领导的克里克团队一直致力于阐明ALS疾病进展的潜在机制。他们共同致力于确定基因组稳定性在ALS发展中的作用。

Boulton说：“我们很高兴能够利用INDUCE-seq平台的独特功能来直接测量和量化DNA双链断裂，并应用它来加深我们对ALS等以基因组不稳定性为影响因素的疾病的理解。”

BrokenString是一家基因组学公司，致力于通过其技术平台提高更精确、安全、有效的细胞和基因疗法的可及性。该公司的主要平台INDUCE-seq由下一代测序方法驱动，用于测量和量化脱靶基因编辑。它为从发现到临床前和临床治疗开发阶段的各种应用提供数据。

“与克里克研究所的合作验证了我们差异化的DNA断裂图谱方法;使我们的团队能够利用我们的INDUCE-seq平台提供的见解来支持世界领先的研究。它展示了一个绝佳的机会，可以将我们的专业知识应用于其他关键研究领域，以支持人类健康的进步。”BrokenStringBiosciences首席执行官FelixDobbs博士说道。

最终，他们希望此次合作能够为ALS患者带来新的诊断和治疗选择。Dobbs补充说：“有效的ALS治疗以及可以显着改善患者预后的早期诊断策略的临床需求尚未得到满足。我们期待与博尔顿博士和帕塔尼教授的团队密切合作，支持这一关键研究领域并继续发展我们的应用重点。”

BrokenString将在ASGCT的展位(#435)上分享有关其技术的更多信息，并将于5月10日星期五中午12点展示海报(1682)，题为“INDUCE-seq：确保细胞和细胞的安全开发”通过基因编辑进行基因治疗。”

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