首席执行官兼联合创始人索菲亚·卢戈(SophiaLugo)表示，当RadarTherapeutics的首批治疗方法上市时，公司希望不仅能提供一种令人兴奋的新治疗方式，而且还能为广大患者提供可及的治疗方法。

RadarTherapeutics本周宣布，在由NfXBio领投的一轮超额认购的种子轮融资中筹集了1340万美元。礼来公司、Biovision和KdTVentures也参与了此轮融资，PearVC、BEVC和其他投资者也参与其中。他们将利用这笔资金推进各种内部项目，扩大团队，并寻求合作机会。具体来说，这意味着在未来几个月内将员工人数增加一倍，同时继续生成临床前数据以支持计划中的治疗方法，Lugo说。

基因疗法，尤其是mRNA疗法，目前风靡一时，但它们也存在一些局限性。大多数疗法依赖细胞表面蛋白发挥靶向作用，而这通常意味着使用离体细胞疗法，即将遗传物质引入体外。但要创造出可广泛推广的疗法，“你需要进行体内实验”，尤其是对于安全标准很高的复杂疾病，卢戈说道。这就是Radar的治疗方法有别于其他疗法的地方。该公司正在围绕使用RNA传感器(根据细胞中其他RNA控制其表达的mRNA)的药物开展业务，将遗传有效载荷直接递送到只有在存在特定表达特征的情况下才会转录的细胞中。

近年来，单细胞转录组数据集不断增多，为单个细胞提供了详细的RNA表达谱，因此科学家可以快速找到这些细胞特征。“我们挖掘这些转录组数据集来寻找细胞特征，即表示所需细胞类型的独特转录本，”Lugo在与GEN的对话中解释道。Radar还利用“我们对RNA编辑酶(如ADAR)的理解的进展，设计简单的开关来创造智能mRNA疗法，”RadarTherapeutics的联合创始人兼首席战略官EerikKaseniit博士指出。“与使用microRNA关闭预定义细胞中的有效载荷表达的方法不同，Radar的技术能够[仅]在所需细胞中激活蛋白质表达。”

除了获得资金支持外，Radar还组建了一支令人印象深刻的顾问团队来指导其开发工作，其中包括合成生物学和生物工程领域的专家。其中包括：XiaojingGao博士和JamesJ.Collins博士(他们也是联合创始人)，以及DavidSchaffer博士、EricKlein医学博士和SvetlanaLucas博士。Collins是合成生物学领域的先驱，也是麻省理工学院医学工程与科学和生物工程教授，他指出，Radar的技术“有可能为疫苗以外的应用提供新一代更安全、更耐用和更有效的mRNA疗法。”

许多成功的科学合作都是从大学校园里的偶遇开始的。RadarTherapeutics也有类似的故事。Lugo和Kaseniit第一次见面是在斯坦福大学。在他们见面的时候，Kaseniit已经思考了至少十年的mRNA，特别是控制RNA翻译的可能性。在本科期间，他研究了RNA调控和重编程的机制。在斯坦福大学攻读研究生期间，他在化学工程副教授高晓静的实验室继续研究RNA。

当Kaseniit遇到Lugo时，她正在斯坦福大学攻读MBA课程。他们决定在完成各自的项目后成立一家公司，利用Gao实验室开发的RNA传感器技术开发和商业化治疗方法。Lugo对其潜力和简单性感到兴奋。“你只需要一个细胞的转录组图谱就可以设计这个开关，”她说。“我们可以查询超过100,000个独特的人类转录本，我们可以查看编码和非编码区域。”

计划中的疗法将包含三个组成部分：传感器、终止密码子和mRNA编码的疗法。它们的作用机制也相当简单。当有效载荷进入细胞时，终止密码子可阻止mRNA疗法被核糖体翻译。传感器是与目标疾病相关的细胞特征的反向互补序列。当有效载荷被运送到具有与传感器匹配特征的细胞时，大多数人类细胞中发现的脱氨酶会以一种使其失活的方式编辑终止密码子，以便mRNA能够被翻译。由于mRNA疗法的翻译受到控制，因此Radar的疗法避免了疗法在非靶细胞中转录而产生的潜在毒性副作用。

现在最大的问题是Radar的首批疗法是什么，以及它们何时可以上市。Radar尚未准备好谈论它计划立即研究的具体疾病，但有迹象表明其目标之一是自身免疫性疾病。然而，Lugo并没有排除任何可能。“我们希望在安全性和可及性方面有重大改变的地方。那里有真正复杂的治疗领域，没有人能研究它们，因为它们没有安全开关，”她说。“我们对自身免疫性疾病很感兴趣，因为目前还没有批准用于免疫领域的体外细胞疗法。如果你想研究大量的自身免疫人群，你需要非常安全的东西。”

除了安全性之外，在该公司致力于开发首批治疗方法的过程中，可及性也是该公司的一个重要价值。“我们希望生产一种制造成本不超过十万美元的药物，”卢戈说。她指出，细胞疗法需要在制造设施中进行复杂的提取和工程处理。这些成本会迅速推高治疗患者的成本。而这正是Radar希望避免的情况。卢戈说，其疗法将以易于在诊所使用的方式进行设计。

卢戈也不愿猜测首批疗法何时会上市。疗法开发需要时间，患者接受治疗前需要进行大量测试。“这是一种令人兴奋的细胞类型特异性表达的新方法，我们希望能够聚集足够的世界级人才和资金，让患者接受这种疗法，”她说。“我们希望有自己的内部项目，因为我们坚信世界上需要什么样的药物，以及需要什么样的患者，[但]我们愿意通过不同的融资机制共同开发并推进我们自己的内部项目。”

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