CRISPR基因编辑是一项突破，已用于治疗镰状细胞性贫血、白血病和遗传性疾病等疾病，但它面临的挑战限制了其广泛应用。

找出这些问题的根源后，杜克大学健康中心的一个研究小组找到了一种改进的基因编辑方法，以扩展其功能。

在6月29日在线发表在《细胞化学生物学》杂志上的研究中，研究人员提出了一种识别多种CRISPRRNA变体的新方法，这些变体可以专门针对具有挑战性的DNA区域进行编辑。新方法开放了更多的基因组进行编辑，从而能够修复与更多疾病相关的突变。

“CRISPR很棒，但人类基因组中有很多地方无法很好地编辑，”资深作者、JosephW.和DorothyW.Beard实验外科杰出教授BruceSullenger博士说。在杜克大学医学院。Sullenger也是药理学和癌症生物学、神经外科、细胞生物学和生物医学工程系的教授。

“这项工作从零开始，利用不同CRISPRRNA的大型文库以及信息学来理解和解决这个问题，看看我们是否可以将这些编辑工具带到基因组的更多位置，以便可以根据需要编辑和修复它们，”萨伦格说道。

Sullenger和同事(尤其是第一作者KorieBush博士，他在Sullenger实验室作为研究生发起了这项研究)寻求改进CRISPR所依赖的过程，将RNA引导至DNA上的正确位置并促进删除或修复在那个地区。

通常情况下，引导分子(RNA分子)会出现问题——它可能无法完全正确折叠，或者已损坏，因此无法进行编辑或删除过程。通常，当发生这种情况时，必须将引导RNA更换为新的引导RNA，并且基因组无法定位到正确的位置。

相反，杜克大学团队找到了一种方法来挽救功能失调的指导RNA，该指导RNA实际上有两个必须协同工作的组件：识别DNA靶位点的RNA序列和将酶保持在适当位置以在特定位置切割DNA的支架序列。正确的关口。

他们发现多个RNA序列可以恢复支架的完整性，这表明CRISPR基因编辑技术的适应性比之前认为的要强得多。

布什说：“我们找到了很多方法来改变系统，从而在不同的目标位点产生具有增强编辑效率的组合。”“这个过程比我们想象的更具延展性——我们制造了数十万个引导RNA。如果你需要两个片段才能让这个过程顺利运行，并且你有更多的选择可供选择，你可以找到最有效的组合。”

Sullenger表示，这一发现应该会带来更安全、更有效的CRISPR技术应用治疗方法。

“这就像文字处理的改进，使您能够轻松查找和编辑文本中的任何错误，而不是只能有效地编辑文本的某些部分，”苏伦格说。“特别是与信息学相结合时，它应该会加速疾病治疗的突破。”

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