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新技术可以以更低的成本为更多患者提供基因治疗

开心的月饼 2024-07-13 09:05:17 健康养生

一项新技术旨在使基因疗法更进一步,使治疗能够得到更广泛的应用,成本更低,并改善患者的治疗效果。

新技术可以以更低的成本为更多患者提供基因治疗

约克大学血液研究中心的RashaRezk博士和DavidKent教授发明了这项技术,利用机械力将基因修改工具传送到人体细胞中。他们现在正在通过新公司ForCell扩大该技术的临床应用范围。

新技术可以通过挤压打开细胞,其工作原理与法式压滤壶柱塞类似。此操作可暂时打开细胞,以传递遗传信息,而不会损坏或改变细胞,而当前方法存在这种风险。

目前,大多数基因治疗都是通过从体内移除一些细胞,然后使用基于病毒的工具纠正遗传物质,再将细胞输回患者体内来进行的。此类疗法已经用于治疗多种遗传疾病,例如镰状细胞病和严重联合免疫缺陷症(SCID),在这些疾病中,基因纠正可以恢复细胞功能。

科学家将病毒用作基因治疗方法的一部分,因为病毒具有识别细胞的能力并能够传递遗传信息,但它也可以激活人体的免疫系统,并通过整合到基因组中带来潜在的癌症风险。

Rezk博士表示:“虽然基因疗法在细胞生物学方面取得了重大进展,但工程方面仍然停留在几十年前的技术上,而且成本已成为一个重大问题,在许多情况下每剂的成本约为100万英镑。

“我们的新公司利用机械力量来改善配送,并有可能完全无病毒,同时还能大大降低成本。”

Rezk博士在多伦多的CreativeDestructionLab(CDL)展示了她的新技术,该实验室为初创公司提供业务发展支持和来自领先公司的资金。此后,她还获得了皇家工程院企业奖学金,这是一项为期12个月的计划,旨在支持研究人员将工程创新转化为衍生公司。

Rezk博士说:“我们希望改善临床结果,同时降低成本。机械打开细胞使我们有机会以常规方式进行操作,并且不会改变细胞身份。

“我们的技术将提供前所未有的机会,以更安全、更经济的方式提供基因改造工具。调整对细胞施加力量的能力也使我们能够对不同的细胞类型和药物做出反应。”

扩大

研究团队已证明,该技术只需在实验室中对少量细胞进行处理即可发挥作用,下一阶段的工作是将其扩大规模,以便用相同方法对数百万个细胞进行处理,从而降低医疗服务成本,提高患者基因治疗的成功率。


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