桑德罗·阿泰德(SandroAtaide)博士实验室开发的专利方法有望加速CRISPR基因编辑技术已经展现的基因工程潜力。

SeekRNA是“真正的游戏规则改变者”

悉尼大学的科学家开发出了一种基因编辑工具，其准确性和灵活性比行业标准CRISPR更高，它彻底改变了医学、农业和生物技术领域的基因工程。

SeekRNA使用可编程的核糖核酸(RNA)链，可以直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程并减少错误。

这种新的基因编辑工具是由生命与环境科学学院的SandroAtaide博士领导的团队开发的。他们的研究成果已发表在《自然通讯》上。

“我们对这项技术的潜力感到非常兴奋。SeekRNA能够精准灵活地进行靶向选择，为基因工程的新时代奠定了基础，超越了现有技术的局限性，”Ataide博士说。

“使用CRISPR，你需要额外的组件来获得‘剪切粘贴工具’，而seekRNA的承诺是它是一个独立的‘剪切粘贴工具’，具有更高的精度，可以提供各种各样的DNA序列。”

CRISPR依赖于在目标DNA的两条链(即生命的双螺旋遗传密码)上制造断裂，并且需要其他蛋白质或DNA修复机制来插入新的DNA序列。这可能会引入错误。

Ataide博士说：“SeekRNA可以精确切割目标位点并插入新的DNA序列，无需使用任何其他蛋白质。

“这使得编辑工具更加简洁，准确度更高，错误更少。”

自10多年前开发出CRISPR以来，基因编辑开辟了全新的研究和应用领域。它提高了水果和农作物的抗病能力，降低了人类疾病检测的成本和速度，帮助寻找镰状细胞病的治疗方法，并促成了革命性的癌症治疗方法(即CAR-T细胞疗法)的开发。

“我们对基因编辑功能的探索还处于起步阶段。我们希望通过开发这种新的基因编辑方法，为健康、农业和生物技术的进步做出贡献，”悉尼大学的共同作者RuthHall教授说道。

精准基因定位

SeekRNA源自于细菌和古细菌(无核细胞)中发现的天然插入序列家族IS1111和IS110。大多数插入序列蛋白几乎没有或完全没有靶标选择性，但这些家族却具有很高的靶标特异性。

正是这种准确性，seekRNA才取得了迄今为止令人满意的成果。

利用该插入序列家族的精确度，seekRNA可以被修改为任何基因组序列并以精确的方向插入新的DNA。

“我们在实验室中成功地在细菌中测试了seekRNA。我们下一步将研究该技术是否可以适用于人类中更复杂的真核细胞，”Ataide博士说。

本研究报告的系统的一个优点是，它仅使用一个中等大小的蛋白质加上一条短的seekRNA链即可有效移动遗传物质。SeekRNA由一个350个氨基酸的小蛋白质和一条70到100个核苷酸的RNA链组成。

这种尺寸的系统可以被装入生物纳米级递送载体(囊泡或脂质纳米颗粒)中，以便递送至目标细胞。

直接插入DNA

另一个区别点是该技术能够自行将DNA序列插入所需位置，这是许多当前编辑工具无法实现的。

“目前的CRISPR技术对可引入的基因序列的大小有限制，”论文的主要作者、悉尼大学研究员RezwanSiddiquee表示。“这限制了其应用范围。”

在全球范围内，其他团队也在对IS1111和IS110家族的基因编辑潜力进行类似研究。然而，Ataide博士表示，他们只展示了IS110家族中一个成员的结果，并且依赖于更大的RNA版本。悉尼的团队正在通过直接实验室采样和应用较短的seekRNA本身来推进其技术。

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