唐氏综合征患者很可能在年轻时患上阿尔茨海默病，尸检研究表明，到 40 岁时，唐氏综合征患者的大脑中就会出现淀粉样斑块。然而，唐氏综合征患者被排除在治疗 AD 的新疗法临床试验之外或代表性不足。Lecanemab 已被证明可以靶向和清除 β-淀粉样斑块，已获得美国食品和药物管理局批准用于在疾病进展早期治疗 AD。

布莱根妇女医院和加州大学欧文分校的研究人员领导的一项新研究测试了 lecanemab，以查看它是否能与唐氏综合症患者组织样本中的淀粉样斑块结合，结果发现它有效地针对了所有 15 个样本中的淀粉样蛋白。然而，该药物也与脑血管结合，这引发了安全问题。研究结果发表在《JAMA Neurology》上。

“我们的研究具有高度的临床相关性，因为我们关注的是最近批准的一种治疗阿尔茨海默病的疾病改良疗法 lecanemab 在唐氏综合症患者中的应用，”布莱根妇女医院神经内科的医学博士、哲学博士、共同通讯作者 Lei Liu 说道。

加州大学欧文分校病理学和实验室医学系的共同通讯作者伊丽莎白·海德 (Elizabeth Head) 博士说：“我们的研究结果强调了抗淀粉样蛋白药物在帮助唐氏综合症患者方面的激动前景，但同时也需要仔细考虑安全性，尤其是出血并发症的风险。”

研究小组评估了 15 名年龄在 43 岁至 68 岁之间的唐氏综合症患者的脑组织样本。该研究的样本量和年龄范围有限——未来，研究人员希望扩大研究范围，纳入更年轻的脑捐献者的样本，以确定年龄是否是药物与血管结合的一个因素。

研究小组还计划评估该药物在晚发性 AD 患者中的结合情况，看看是否遵循类似的模式。研究小组对唐氏综合症患者捐赠大脑表示感谢。

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