宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院基因治疗项目和Moderna的研究人员证明，重复施用脂质纳米颗粒包裹的mRNA疗法可显著延长枫糖尿病(MSUD)小鼠模型的生存期并降低血清亮氨酸水平。

研究人员由宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的医学博士JamesWilson领导，评估了一种基于脂质纳米粒子的治疗方法，以解决可能导致MSUD的所有可能的基因突变。

研究人员表示：“反复静脉注射脂质纳米颗粒包裹的编码hBCKDHA、hBCKDHB和hDBT的mRNA可增加存活率和体重，并降低低等胚层MSUD小鼠模型中的血清亮氨酸水平，这种小鼠模型无需临床干预即可存活至断奶。反复注射LNP包裹的mRNA可能代表一种潜在的长期通用MSUD治疗方法。”

在威尔逊博士实验室的另一项新研究中，研究人员发现了一种新型腺相关病毒(AAV)变体家族，该变体具有理想的生物分布特性，可能有助于针对肝脏以外的组织，例如心脏。

为了提高AAV基因治疗的安全性和成本，衣壳工程旨在将体内AAV的生物分布从肝脏转向与疾病相关的外周器官。与小鼠中的野生型AAV9相比，一种新发现的变体显示肝脏RNA表达减少了六倍，心脏RNA表达增加了十倍。

“威尔逊实验室开展的两项研究中的第一项研究证明了可以纠正一种典型的先天性代谢错误MSUD，这种疾病可能是由几种不同的基因引起的，这些基因编码了负责降解支链氨基酸的多亚基酶复合物的成分，”主编TerenceR.Flotte医学博士、CeliaandIsaacHaidak医学教育教授兼马萨诸塞大学医学院院长、教务长和执行副校长说道。

“威尔逊实验室的另一篇论文代表了AAV衣壳工程领域的一项重要进展，它可以更有选择性地将基因递送至心脏，同时减少肝脏的暴露，从而使载体更安全。”

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