罗氏将应用DynoTherapeutics的工程腺相关病毒(AAV)衣壳平台来开发用于针对未指明的神经系统疾病的基因治疗的下一代AAV载体，此次合作可为Dyno带来超过10亿美元的收益。

此次合作是两家公司的第二次合作，旨在让罗氏进一步利用Dyno的平台和序列设计技术，实现体内基因传递。

Dyno和罗氏于2020年启动了首次合作，当时他们签署了一项研究合作和许可协议，合作金额可能超过18亿美元，旨在开发用于神经系统疾病和肝脏导向基因治疗的下一代AAV载体。

罗氏公司业务发展部负责人BorisL.Zaïtra在一份声明中表示：“我们之前与DynoTherapeutics的合作让我们有信心增加对治疗基因传递的投资，以支持我们的神经系统疾病产品组合。”“我们非常高兴将与DynoTherapeutics的合作提升到新的水平。”

在他们最新的合作中，罗氏将使用Dyno的低剂量高效加速性能(LEAPSM)技术，Dyno通过该技术应用人工智能(AI)和高通量体内数据收集来设计AAV衣壳，以改善组织靶向性、免疫逃避和可制造性。

Dyno表示，LEAP加上其每月进行数十亿次体内序列功能测量的能力，使其能够快速优化其衣壳以获得治疗成功。

在5月份于巴尔的摩举行的第27届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会科学研讨会上，Dyno创始人兼首席执行官EricKelsic博士分享了使用LEAP设计的衣壳如何显著优于没有AI辅助的人类设计的衣壳，从而提高体内递送效率并可能降低制造成本。

两家公司表示，Dyno将负责设计和发现具有改进功能特性的新型AAV衣壳，而罗氏已同意利用新型Dyno衣壳对未指定的“多种”神经基因治疗产品候选物进行衣壳验证研究以及进一步的临床前、临床和商业化活动。

针对“难以治疗”的神经疾病

扎伊特拉补充道：“我们结合的知识和资源将使我们能够探索出治疗历史上难以治疗的神经系统疾病的新疗法。”

罗氏已同意向Dyno支付5000万美元的预付款、在合作研究阶段支付未指定的额外款项，以及高达10亿美元的潜在临床前、临床和销售里程碑付款，外加商业产品净销售额的特许权使用费。

Kelsic表示：“此次与罗氏的新合作专注于为患有改变生活的神经系统疾病的弱势患者开发下一代基因疗法，证明了Dyno平台取得的杰出进展以及我们对所有项目合作伙伴的承诺。”

2018年，Kelsic与哈佛医学院的GeorgeChurch博士以及其他四位联合创始人共同创立了Dyno。

除了罗氏之外，Dyno还与安斯泰来制药公司(AstellasPharma)基于其平台达成了一项价值超过16亿美元的合作。两家公司于2021年达成协议，将合作帮助安斯泰来利用Dyno的CapsidMap™平台开发用于针对骨骼肌和心肌的基因疗法的下一代AAV载体。

2020年5月，Dyno基于其平台达成了两项合作：一项是与诺华公司合作研究眼部疾病，另一项是与SareptaTherapeutics公司合作开发肌肉疾病的基因疗法，总金额高达20亿美元。

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