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包括印第安纳大学医学院专家在内的一个国际研究小组在额颞叶痴呆(FTD)患者大脑中发现了一种蛋白质,为该疾病的潜在治疗方法找到了新靶点。
根据美国国立卫生研究院的数据,FTD是大脑额叶和颞叶神经元受损造成的。患有这种类型痴呆症的人通常会出现一些症状,包括异常行为、情绪问题、沟通困难、工作困难或在某些情况下行走困难,年龄在25岁至65岁之间。
当特定蛋白质在大脑和脊髓的神经细胞中形成淀粉样蛋白丝时,就会发生神经退行性疾病,包括痴呆和肌萎缩侧索硬化症(ALS)。多学科研究小组——包括来自医学研究委员会(MRC)分子生物学实验室、印第安纳大学医学院和伦敦大学学院女王广场神经病学研究所的成员——发现,在FTD病例中,一种名为TAF15的蛋白质形成了这些大脑和脊髓细胞中的淀粉样蛋白丝。12月6日,他们在《自然》杂志上发表了他们的发现。
BernardinoGhetti医学博士是印第安纳大学医学院的杰出教授,50年来一直在研究神经退行性痴呆。作为该项目的首席神经病理学家,盖蒂和他的团队研究了四名额颞叶痴呆和运动无力患者捐赠的大脑中的蛋白质聚集体。印第安纳大学的研究人员与英国的同事一起,使用神经病理学和分子技术以及原子分辨率的尖端冷冻电子显微镜(cryo-EM),发现多个大脑区域中存在由TAF15蛋白制成的淀粉样蛋白丝。然而,值得注意的是,TAF15淀粉样蛋白也会影响运动系统的神经细胞。
Ghetti说:“这一发现代表了一项重要突破,认识到TAF15是开发诊断和治疗策略的潜在靶点,针对与额颞叶痴呆相关的鲜为人知的额颞叶变性形式。”
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