Emily'sEntourage(EE)是一个创新基金会，旨在加速新疗法的研究并治愈最后10%的囊性纤维化(CF)患者，包括无义突变患者，该基金会宣布已向LorraineMartin教授提供220,000美元的资金来自贝尔法斯特女王大学药学院。

该赠款将支持开发一种新型再生基因治疗平台技术，该技术可为CF患者(包括无义突变患者)提供一种新的治疗方法。

除了EE的资助外，英国领先的支持囊性纤维化患者的慈善机构CysticFibrosisTrust还从他们的风险和创新奖基金中提供了一笔赠款，以支持Martin教授的开创性研究。

有了这笔资助，Martin教授与生物技术公司OmniSpirantTherapeutics合作，旨在推进CF吸入式基因治疗平台的开发。

该技术基于称为细胞外囊泡(EV)的生物非病毒纳米颗粒，由干细胞产生。CF的无义突变导致囊性纤维化跨膜电导调节蛋白(CFTR)截短且无功能。基因疗法旨在运输和递送全长CFTR蛋白的遗传蛋白制造模板，从而在遗传水平上解决CF。

来自EE和Trust的这笔资金将使Martin教授在皇后大学的团队能够进行更多的临床前研究，包括功能性基因转移研究和安全性研究——这是推动该技术走向未来临床试验的重要组成部分。

在宣布这一消息时，马丁教授说：“我真的很高兴收到艾米丽随行人员的这笔资金，以及囊性纤维化信托基金提供的额外支持，因为这将使我们能够采取下一步措施来推进这项新技术。

“利用这笔资金，我们将进行进一步的研究，目标是释放基于核酸的疗法的非凡潜力，以治疗目前批准的疗法无法治疗的无义突变。”

CysticFibrosisTrust研究和医疗保健数据主管LucyAllen博士说：“我们很高兴通过这项合作赠款首次与Emily的随行人员合作。为不能服用CFTR调节剂的CF患者开发治疗方案最近被确定为囊性纤维化患者研究的首要任务。共同支持这项重要工作令人兴奋，因为这项技术代表了一种接触无法从目前可用的CF疗法中受益的人的方法。”

这两个资金来源将显着促进生物非病毒疗法的进步，并将为CF无义突变的基因治疗技术的发展提供关键支持。

Martin教授和她在皇后大学的团队将继续与OmniSpirantTherapeutics合作，以推进基因治疗平台的开发。

OmniSpirant首席执行官GerryMcCauley说：“OmniSpirantLimited正在开发OS001，这是一种一流的CF再生基因疗法，我们已经在临床前疾病模型中展示了有希望的结果。

“我们很高兴与贝尔法斯特女王大学合作，利用EE资金推进OS001的开发。我们相信OS001有可能恢复领​​先水平的CFTR活动，无论CF基因型如何。我们非常感谢Emily'sEntourageandtheTrust的支持和科学专业知识，这将使OmniSpirant能够与Martin教授合作推进这一可能改变游戏规则的治疗计划。”

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