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布里斯托大学的衍生公司ScarletTherapeutics已从ScienceCreatesVentures和Meltwind筹集了种子资金,以推进开发。
Scarlet由血液科学家AshToye教授和JanFrayne教授创立,将利用这笔资金建立一系列治疗罕见疾病的新疗法。
治疗性红细胞(tRBC)与标准红细胞非常相似,但其中携带额外的蛋白质以提供治疗益处。红细胞遍布全身,寿命长达120天,并且在tRBC内表达治疗蛋白,使它们无法被免疫系统发现。
Toye教授和Frayne教授参与了由NHSBloodandTransplant领导、布里斯托大学和剑桥大学及其他合作伙伴共同开展的RESTORE研究,该研究正在研究将实验室培养的血液输注给患者。
Scarlet最初针对的是两种罕见的代谢性疾病高氨血症和高草酸尿症。高氨血症是指患者无法从系统中清除有毒氨,从而导致一系列神经系统症状,在严重的情况下,会导致危及生命的并发症。高草酸尿症是一种尿液中草酸过多的病症,由罕见的遗传性肝脏疾病(原发性高草酸尿症)引起,或者过量的草酸盐被胃肠道吸收,然后通过尿液排出(继发性高草酸尿症)。
该平台还有潜力治疗其他需要酶替代疗法的代谢性疾病,以及癌症和自身免疫性疾病。
ScarletTherapeutics首席执行官阿利斯泰尔·欧文(AlistairIrvine)表示:“我们改变游戏规则的基于红细胞的治疗技术是治疗高价值目标和未满足需求的新模式。tRBC具有独特的品质;它们不仅能够到达身体的各个部位,为需要的地方提供治疗效果,而且它们具有持久性——因为它们的预计寿命为120天,因此可以每2-3个月给药一次。
“由于蛋白质隐藏在治疗性红细胞内,因此它们也免受免疫系统的影响。我们的方法允许细胞最大限度地装载治疗性蛋白质,而不损害细胞的特性,因此应该更有效。这笔资金使我们能够进一步开发我们的技术,为健康状况不佳的患者提供更有效、更持久的治疗。”
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