看看基于表观基因组编辑技术开发疗法的公司选择在未来几年将其开发工作重点放在哪里将会很有趣。对于MoonwalkBiosciences首席执行官AlexAravanis博士来说，表观遗传编辑在癌症、神经退行性疾病、代谢疾病等领域有充足的机会。而且，如果一切按计划进行，他希望Moonwalk能够在两到三年内为其第一个治疗药物提交研究性新药申请。

Moonwalk是表观基因组编辑市场的最新进入者，得到了AlphaWaveVentures、ARCHVenturePartners、FutureVentures、GV、KhoslaVentures和YKBioventures的支持。该公司本周宣布，已从这些投资者那里筹集了5700万美元的种子轮和A轮融资，这些资金将用于开发其表观遗传分析和工程技术平台，以及将各种表观遗传疗法推向临床。

该公司拥有一支令人印象深刻的领导团队，在表观遗传编辑和临床产品开发等领域拥有深厚的专业知识。除了Aravanis之外，Moonwalk的联合创始人还包括ArashJamshidi博士和JustinValley博士，以及科学联合创始人、布罗德研究所核心成员、麻省理工学院神经科学教授张峰博士和霍华德休斯医学研究所的一名研究员。

自从去年辞去Illumina首席技术官的职务以来，Aravanis的大部分时间都花在了Moonwalk的建设上。从表面上看，考虑到他过去在Grail和Illumina的角色，进入表观基因组编辑领域似乎是一个相当大的转变。

但对于阿拉瓦尼斯来说，这是一个机会，可以利用他在创建基于基因组学的工具方面的专业知识来应对新的挑战。“我职业生涯的最后10年致力于创建工具、诊断和检测方法，并与药物开发公司合作，以真正利用基因组的力量，”他告诉GEN。“我很高兴能够利用技术开发、诊断、临床开发方面的所有背景，并将其应用到利用观察复杂生物学能力的应用程序中。”

Moonwalk计划开发一系列治疗方法，能够利用细胞的自然调节系统，一步准确、永久地控制多个基因，而无需改变主要DNA序列。这是很重要的一点，几家试图通过针对表观遗传密码来重新编程患病细胞的公司都强调了这一点。

通过甲基化或去甲基化特定靶标而不是剪切和插入DNA来激活或抑制基因，可以避免直接编辑基因的一些固有风险，包括潜在的结构变化或意外插入。另一个好处是表观遗传变化的持久性。数据表明，甲基化的修饰确实保持不变，即使在多次细胞分裂后，这些变化也能成功传递给子细胞。然而表观基因组编辑的有效性仍有待观察。

“多年来，越来越多的证据表明表观基因组在健康和疾病中的重要性。而且显然，随着我们年龄的增长和病变的发生，细胞会发生很大的变化。这反映在表观基因组中，”阿拉瓦尼斯说。“这是一个非常有吸引力的概念，能够看到表观基因组中根部水平的变化，然后利用技术对其进行修改，然后在此基础上开发治疗方法。”

Moonwalk声称是第一家将表观遗传发现平台与精确工程相结合的公司。其专有技术有两个关键组成部分。所谓的读取组件旨在捕获整个基因组(约2800万个位点)的甲基化信息。它使公司能够深入了解健康和患病状态下的甲基化，从而能够预测复杂的甲基化模式并确定哪些是最佳目标。

橡胶与道路在公司平台的第二个组成部分相遇。在这里，该公司使用该公司科学联合创始人张设计的编辑技术来修改基因组中的甲基化状态。Aravanis指出，除了在CRISPR方面的工作外，张也许是“直接修改表观基因组这一概念的最早发明者之一”，这使他成为该公司的天然人选。

目前，Moonwalk对其治疗管道的具体细节保密。然而，阿拉瓦尼斯确实表示，目标是针对主要未满足需求的领域，这些需求从临床开发的角度来看是可以处理的。他说：“今年我们还有更多工作要做，以了解该技术最初可以在哪些方面产生最大影响。”“令人兴奋的是表观基因组和表观遗传变化几乎与任何疾病都相关。因此，有很多目标和很多迹象……但我们需要认真考虑我们真正想要关注的首要目标是什么。”

Moonwalk并不是唯一一家注意到表观基因组潜力的公司，也不是唯一一家以开发和商业化疗法为中心的商业模式的公司。

入围名单包括ChromaMedicine和TuneTherapeutics，两家公司都在基于表观基因组编辑的疗法上下了很大的赌注。去年3月，Chroma完成了1.35亿美元的B轮融资，计划用于继续构建表观遗传改变基因表达的平台。Tune于2021年开业，已经明确了至少一个目标领域。该公司去年年底宣布，正在研究一种基于其专有的表观基因组编辑技术治疗慢性乙型肝炎病毒感染的方法。它希望在今年年底前将TUNE-401投入临床。

阿拉瓦尼斯对其他选手表示认可，同时强调了他认为Moonwalk与众不同的地方。最值得注意的是，它能够全面表征基因组中的所有甲基化状态，了解表观遗传编辑的影响以及如何最好地进行修改，以及对复杂的甲基化模式进行预测的能力。两家公司在各自平台选择的目标疾病领域方面也可能有所不同。

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