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第一个基因工程猪肾移植到活体患者体内

开心的月饼 2024-03-25 08:33:57 生活常识

eGenesis是一家生物技术公司,致力于开发与人类相容的工程器官,以解决全球器官短缺问题,该公司宣布首次将基因工程猪肾移植到活体人类受体中。

第一个基因工程猪肾移植到活体患者体内

移植手术由马萨诸塞州综合医院(MGH)的外科团队进行,该团队由TatsuoKawai医学博士和NahelElias医学博士领导。该患者患有终末期肾病,在失去血管通路以支持继续使用透析后缺乏其他治疗选择。手术后,患者在麻省总医院恢复良好,状况良好。

用于此手术的eGenesis供体肾(EGEN-2784)是该公司肾移植的主要候选者,并进行三类基因组编辑:(1)敲除参与超急性排斥反应的聚糖抗原合成的三个基因,(2)插入七个人类转基因,参与调节排斥反应的途径:炎症、先天免疫、凝血和补体,以及(3)猪基因组中内源逆转录病毒的灭活。如果没有基因改造,猪肾将立即被人类受体排斥。

eGenesis首席执行官MichaelCurtis博士表示:“这一成功的手术预示着医学的新时代,我们有潜力消除器官供应作为移植的障碍,并实现我们的愿景,即没有患者在等待器官的过程中死亡。”“我们对这位患者的勇气和慷慨感到谦卑,他是真正的先驱,使科学和移植医学取得了这一重大突破。我们生成的EGEN-2784受体长期存活的大量临床前证据使我们有信心在临床环境中评估我们的产品。鉴于他们在临床护理和研究方面的卓越表现以及对我们技术的长期经验,我们很高兴能与麻省总医院的团队在这一历史性手术上进行合作。”

所使用的免疫抑制方案包括已批准的药物以及一种新型的研究性单克隆抗体tegoprubart,其靶向共刺激CD40L通路。Tegoprubart由EledonPharmaceuticals提供,目前正在两项同种异体肾移植临床试验中进行评估。

美国有超过80万人,全球有数百万人患有终末期肾病或肾衰竭,这是一种危及生命的疾病,移植被认为是改善生活质量和结果的金标准治疗选择。然而,对器官的需求远远超过供应,每年有超过90,000人在肾脏等候名单上,大约进行25,000例肾移植手术。eGenesis开发的人类兼容供体器官提供了一种潜在可行的替代方案,以结束等待名单死亡率并缓解可移植器官的短缺。

现代基因组编辑工具和下一代测序的进步加速了跨物种移植领域数十年的进展,使eGenesis能够将基因工程器官推向临床。


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