“先前已发现造血干细胞移植可以延缓复发缓解型MS患者的残疾，但对于这种移植是否有助于延缓疾病晚期的残疾，人们知之甚少，”医学博士MatildeInglese说。意大利热那亚大学神经学教授，该研究的资深作者。“我们的结果令人鼓舞，因为虽然目前对SPMS的治疗具有适度或较小的益处，但我们的研究发现干细胞移植不仅可以比许多其他MS药物更长时间地延迟残疾，它们还可以略微改善症状。”

最初被诊断为复发缓解型MS的患者，症状的活跃发作期与缓解期交替出现，最终发展为SPMS，疾病逐渐但稳定地恶化。导致SPMS神经变性增加的确切机制尚不清楚，但有证据表明先天性和适应性免疫机制在脑实质、软脑膜和脑脊液中驱动炎症的主要作用。

较早的研究表明，使用抗炎药物(例如辛尼莫德)可能对SPMS有治疗作用。然而，DMT只能适度降低残疾的总体风险，其效果的持续时间尚不清楚。另一方面，AHSCT通过去除对人体自身细胞产生反应的异常免疫细胞来重置免疫功能障碍。早期的研究表明AHSCT可以减缓SPMS的神经功能恶化，但争议仍然存在。

“在这项研究中，我们想评估与SPMS中的其他疾病改善疗法相比，自体造血干细胞移植是否能延长确认残疾进展的时间，”作者指出。

目前的回顾性研究是对79名接受自体造血干细胞移植(AHSCT)的SPMS患者和1,975名接受β-干扰素、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环磷酰胺或其他DMT的SPMS患者的十年间临床数据进行的。两组患者的年龄、性别和残疾程度相匹配。

数据是从意大利骨髓移植研究小组和意大利多发性硬化症登记处收集的。该研究的具体目标是比较接受AHSCT与其他DMT治疗的SPMS患者在六个月时确认残疾进展(CDP)的比例。

患者的残疾程度是根据扩展残疾状态量表(EDSS)测量的，EDSS是一种量化残疾的既定方法，分数范围从零(无症状)到十(因多发性硬化症导致死亡)。一开始，两组的所有参与者的平均分都是6.5。此后，当参与者偶尔需要使用手杖或支具在休息或不休息的情况下行走约100m时，他们的得分为6.0。当患者需要在两侧不断使用拐杖或支具步行约20m时不休息，他们的评分为6.5。

研究人员发现，经过五年的治疗，62%接受AHSCT的SPMS患者的残疾没有恶化，而接受其他DMT治疗的患者中这一比例为46%。治疗五年后，随着时间的推移，接受AHSCT治疗的患者也更有可能看到持续改善，与研究开始时相比，19%的患者残疾情况有所减轻，而接受药物治疗的患者为4%。十年间，AHSCT患者的残疾评分平均每年下降0.01分，而其他DMT患者的平均评分每年增加0.16分。

“我们的研究表明，与其他疗法相比，造血干细胞移植与残疾进展的减缓和残疾改善的可能性更高有关，”Inglese说。“虽然这些结果令人鼓舞，但它们不适用于没有炎症性疾病活动迹象的继发性进展性MS患者。需要在更大的人群中进行更多的研究来证实我们的发现。”

这项回顾性和观察性研究的结果表明存在关联，但并未建立因果关系。此外，该研究并未包括为DMT组中的SPMS患者开出的所有抗炎药。

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