在过去的几年里，基因组编辑的兴奋点已经远远超出了十年前描述的原始CRISPR-Cas系统，进入了诸如新Cas系统的发现、巨噬细胞中携带的CRISPR系统以及被称为Fanzor的真核系统等领域。。但该领域增长最快的领域之一是RNA编辑，在过去几年中成立了多家公司(例如AscidianTherapeutics、KorroBio、ShapeTherapeutics、WaveLifeSciences、EdiGen等)。

现在，RNA编辑领域又出现了一位新玩家。总部位于旧金山的AmberBio公司正在开创数千碱基基因编辑平台，以治疗以前无法治愈的疾病。该公司正在内部开发自己的基因医学项目，并计划推进一个RNA编辑平台，该平台可实现数千碱基编辑，从而允许单一药物治疗具有高等位基因多样性的疾病。对于患有多种突变引起的疾病的患者来说，这种潜力尤其强大。

“我们正在创造一种全新的能力来持久地重写RNA，从而在许多疾病环境中恢复人类健康。我们的技术方法利用新颖、迭代设计的基于Cas的系统进行持久的RNA编辑，与编辑DNA相比具有显着优势，DNA编辑可能导致永久性的脱靶突变。”AmberBio创始人兼首席执行官JacobBorrajo博士说。

该公司启动了一轮超额认购的2600万美元种子融资，由PlaygroundGlobal和AndreessenHorowitzBio+Health共同领投。礼来公司、RDF(视网膜退化基金)、HummingbirdVentures和PillarVC也参与了本轮融资。

“用于基因校正的CRISPR-Cas等可编程系统的开发在过去十年中推动了一场重大的生物技术革命，”来自JenniferDoudna实验室的AmberBio联合创始人兼首席技术官BasemAl-Shayeb博士指出。加州大学伯克利分校。“但是有超过五千种遗传性疾病，其中许多是由基因中数百到数千个突变或不同类型的‘拼写错误’引起的，从而导致疾病。目前的基因编辑技术依赖于在排列突变的基础上创建解决方案，但一次治疗一种突变无法在美国和全球高度多样化的患者群体中进行扩展。”

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