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由布里斯托大学领导的一个国际研究小组报告说,他们发现了一种潜在的治疗方法,可以治疗世界上导致需要透析的儿童肾衰竭的主要原因。
该研究结果发表在Med的一篇题为“志贺毒素通过内皮补体激活作用于足细胞,导致溶血性尿毒症综合征”的文章中。
研究人员写道:“儿童肾衰竭的最常见原因是产生毒素的细菌通过肠道进入循环系统,导致一种称为溶血性尿毒症综合征(HUS)的疾病。”“这通常需要肾透析,大约5%的儿童会出现终生肾衰竭或死亡。目前尚不清楚这种毒素为何偏爱肾脏及其作用机制。这项研究表明,肾足细胞是毒素的重要目标,并通过细胞串扰向血管发出信号,导致补体激活和HUS。”
利用实验室模型,研究小组发现肾脏中一种称为足细胞的特定细胞(在肾功能中起着至关重要的作用)是志贺毒素的目标,然后与局部血管“对话”,导致小血栓形成。这是由于“补体”途径的激活,并可能导致肾功能最终丧失。
研究小组在小鼠模型和人类肾细胞中证明,通过使用一种名为Eculizumab的药物在疾病过程早期抑制补体途径,可以成功治疗STEC-HUS。
“作为一名儿童肾脏医生,我们治疗的最困难和最具破坏性的疾病之一是STEC-HUS,它会导致一些儿童肾衰竭和死亡,”布里斯托大学肾脏医学教授兼儿科顾问RichardCoward博士解释道。布里斯托尔皇家病童医院的肾病专家,也是该研究的主要作者之一。
“我们现在发现,肾脏中一种称为足细胞的细胞是志贺毒素的关键靶细胞,如果在疾病早期血液中的‘补体’途径被阻断,它就可以得到治疗。”
英国肾脏研究中心研究和政策执行主任AislingMcMahon博士补充道:“这项研究不仅准确地展示了志贺毒素如何能够瞄准肾脏并造成如此毁灭性的损害,而且还发现了一种可能导致HUS的方法。”使用一种已经在临床使用的药物停止了它的发展。这是研究在为患者确定新治疗方案方面的重要性的另一个很好的例子,我们期待着该项目的下一步。”
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