英国当局已批准Casgevy，这是CRISPR领域和镰状细胞病(SCD)界的一项具有里程碑意义的公告，Casgevy是由VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics开发的CRISPR-Cas9疗法，以前称为exa-cel。

美国食品和药物管理局(FDA)预计将在未来三周内跟进，并于12月8日发布决定。有关BluebirdBio相关SCD疗法的进一步决定应于当月晚些时候做出。英国的批准是由药品和保健品监管机构宣布的。

CRISPR先驱、科学家和评论员在X社交媒体平台上表达了他们对这一消息的喜悦。

诺贝尔奖获得者詹妮弗·杜德纳博士(创新基因组研究所)在三条推文中表示，听到这个消息后她“很兴奋，有点不知所措”。“在短短11年内从实验室到获得批准的[CRISPR]疗法确实是一项了不起的成就。”她补充说，她“特别高兴”这一里程碑可以帮助患有SCD的患者，“这是一种长期被医疗机构忽视的疾病。这是医学和健康公平的胜利……对于该领域、对于有需要的患者以及对于未来来说，今天都是一个非凡的时刻。”

诺贝尔奖获得者、CRISPRTherapeutics联合创始人EmmanuelleCharpentier博士告诉GEN：

“当我思考首次批准的CRISPR疗法对患者及其家人意味着什么时，我感到非常兴奋和高兴。这一里程碑无疑强调了微生物学领域基础研究的重要性。CRISPR研究和应用的发展速度让我们走到了这一历史性时刻，我真的感到惊讶。我对CRISPRTherapeutics团队为开发CRISPR-Cas9技术所做的努力和承诺表示最诚挚的谢意。这里特别指的是CRISPR前首席执行官RodgerNovak医学博士和前CSOBillLundberg医学博士。如果没有他们当时的领导和远见，我们今天就不会庆祝CRISPR药物的首次批准。”

CRISPRTherapeutics首席执行官SamKulkarni博士称这是“重要的一天”，并表示他“为参与试验的团队以及研究人员和患者感到自豪。并为患者感到兴奋。”CRISPRTherapeutics由Charpentier共同创立，发起了SCDCRISPR疗法，最终同意与Vertex合作，Vertex自此担任主要赞助商。

PatrickHsu博士(Arc研究所)是CRISPR基因组编辑的早期开发者之一，他与FengZhang博士合作，称其为“生物技术、患者和人类的巨大胜利”。

《CRISPR杂志》主编RodolpheBarrangou博士(北卡罗莱纳州立大学)表示，这一消息“对该领域来说非常重要，开创了药物新时代，并突显了全球监管机构的势头”。语境。对所有人来说都是一个里程碑。”

“令人惊奇的是，我们15年前的发现将为[SCD]和地中海贫血带来如此巨大的进展!!!”VijaySankaran医学博士(哈佛医学院)说道，他于2008年领导了一项关键的全基因组关联研究，该研究发表在《科学》杂志上，该研究明确指出BCL11A是胎儿血红蛋白(HbF)水平的关键调节因子。该报告的最后一句话指出：“作为参与γ-珠蛋白表达沉默的阶段特异性成分，BCL11A因此成为[SCD]和地中海贫血中HbF重新激活的新治疗靶点。”

最近辞去诺华生物医学研究所所长职务的医师兼科学家JayBradner博士表示，“CRISPR疗法的首次批准对于技术创新者来说是一个里程碑，对于指导该机器的生物学家来说也是一个里程碑。”他向桑卡兰和他的前老板、波士顿儿童医院的医学博士斯图尔特·奥金表示祝贺。

“对于人类、科学进步以及等待基因纠正治疗的患者来说，这是历史性的一天!”NicoleGaudelli博士是BeamTherapeutics的DNA编辑平台负责人。“基于Cas9的药物首次获得批准。我为科学界和我们服务的患者感到兴奋。向前!”

DavidLiu博士(博德研究所)是Gaudelli的前博士生导师，也是基础编辑和初始编辑开发的先驱，他称第一个CRISPR药物的消息是“科学、医学和患者的一个重要里程碑”。他向“使这一发展成为可能的许多科学家、医生、患者和行业领袖表示祝贺。”

MammothBiosciences联合创始人JaniceChen博士向这两家生物技术公司、“整个CRISPR领域以及勇敢的患者们见证这一历史性时刻!”表示祝贺!医学的新时代已经开始。”

FyodorUrnov博士(创新基因组研究所)曾于2005年在Sangamo工作时创造了“基因组编辑”一词，目前正与Doudna一起领导这项工作，加速针对大量可寻址基因的CRISPR疗法的开发紊乱，让人无语。他的帖子内容很简单：

“!!!!!!!!!”

(自诺贝尔奖获得者CRISPR论文发表以来，每年都有一个感叹号。乌尔诺夫在最近接受GENEdge独家视频采访时更加滔滔不绝。)

Casgevy通过干扰转录调节因子BCL11A发挥作用，BCL11A的作用就像车轮夹一样，在出生后阻断HbF的表达。恢复的γ-珠蛋白完美地补偿了携带SCD点突变的β-珠蛋白多肽。

第一位在Casgevy试验中接受给药的SCD患者维多利亚·格雷(VictoriaGray)于2019年7月接受了田纳西州纳什维尔萨拉坎农研究所(SarahCannonInstitute)的医学博士HaydarFrangoul及其团队的治疗。与几乎所有其他数十名SCD患者一样试验中的患者目前都很健康，没有疼痛危机，也不需要输血或住院治疗。

Gray最近在FDA咨询委员会会议上发表讲话，评估Vertex疗法的安全性，特别是在美国最终批准决定之前，“脱靶”效应的微弱可能性。

虽然今天的批准值得庆祝，但当福泰(Vertex)宣布“一次完成”疗法的价格时，现实可能很快就会显现出来，普遍预计在200万美元左右。血液学家AkshaySharma医学博士(圣裘德)警告说：“现在真正的工作开始是让最需要的患者真正能够使用这种疗法。”

密切关注CRISPR领域的英国律师兼伦理学家朱利安·希区柯克(JulianHitchcock)也对英国国家医疗服务体系(NHS)的定价和可及性表示担忧：“但是我们会在NHS上使用它吗?我很怀疑。”

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